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18.04.2018
GO-Bio

Designer-Rekombinasen für präzise Genomchirurgie-Plattform

GO-Bio-Runde 8
Prof. Dr. Frank Buchholz
Medizinische Fakultät Carl Gustav Carus UCC/Medizinische Systembiologie

Zuwendungsempfänger: Technische Universität Dresden

Projektbeschreibung

Keine Technologie hat die Biowissenschaften in den vergangenen Jahren so revolutioniert wie das Genome Editing: Dieser Begriff steht für verschiedene molekularbiologische Werkzeuge, die es erlauben, den genetischen Code von Organismen gezielt zu verändern. Das birgt nicht nur für die Grundlagenforschung ganz neue Möglichkeiten, sondern auch für die Medizin – denn mithilfe von Genome-Editing-Werkzeugen ließen sich womöglich auch genetisch bedingte Erkrankungen durch eine „molekulare Reparatur“ heilen.

Das CRISPR/Cas-System ist derzeit das wohl bekannteste Genomchirurgie-Werkzeug. Zwar ist es effizient und leicht anwendbar. Mit Blick auf einen klinischen Einsatz birgt es aber auch einige Nachteile: So setzen die Genomscheren irrtümliche Schnitte im Erbgut (Off-Target-Effekte), die für die Verwendung in der Humanmedizin unerwünscht sind. Patentstreitigkeiten erschweren zudem die Translation dieser Technologie in die medizinische Anwendung. Gleichwohl wurden in jüngster Zeit mehrere Milliarden US-Dollar in den Aufbau junger Genome-Editing-Unternehmen investiert.

Das Dresdener Team um Frank Buchholz hat eine völlig andersartige Genome-Editing-Technologie entwickelt, die den bekannten Verfahren in vielerei Hinsicht überlegen ist: Sie basiert auf Sequenz-spezifischen Rekombinasen (SSR). In jahrelanger Forschungsarbeit ist es dem Team gelungen, diese Enzyme so zu optimieren, dass sie das Genom von Zellen mit größter Präzision bearbeiten und sehr sicher genutzt werden können. Mithilfe von eigens entwickelter Software in Kombination mit molekularer Evolution gelingt es den Biotechnologen, ihre Rekombinase-Enzyme auf eine bestimmte Zielregion im Genom maßzuschneidern. Mit den Designer-Rekombinasen ließen sich damit praktisch sämtliche genetisch-bedingten Erkrankungen adressieren.

Aufbauend auf den Designer-Rekombinasen will das Team unter dem Projekttitel „RecTech“ eine hochpräzise und sichere Genomchirurgie-Plattform im Markt etablieren, die insbesondere auf heilende Therapien von genetischen Erkrankungen abzielt und die durch Patente geschützt ist. In der ersten GO-Bio-Phase soll der notwendige Entwicklungszeitraum zur Herstellung neuer Designer-Rekombinasen weiter verkürzt werden. Eine schon entwickelte Rekombinase soll zudem bis in die klinische Entwicklung gebracht werden. Es ist die Gründung eines innovativen Genome-Editing-Unternehmens geplant, das zum führenden Hersteller von Rekombinasen für therapeutische Anwendungen avancieren kann.

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