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04.10.2007
GO-Bio

Ein Biokatalyse-Reaktor für die industrielle Herstellung von therapeutischen siRNA-Molekülen

GO-Bio Runde 2
PD Dr. med. Jacques Rohayem
Technische Universität Dresden | Riboxx GmbH, Radebeul

Bioreaktor
Copyright: 
Eva Decker - wikimedia / ©cc-by-sa

Zuwendungsempfänger: Technische Universität Dresden
Förderung: GO-Bio Phase I (01.10.2007 bis 31.12.2010, 1.297.446 Euro)

Zuwendungsempfänger: Riboxx GmbH
Förderung: GO-Bio Phase II (01.01.2011 bis 31.12.2013, 799.912 Euro)

Projektbeschreibung

Molekularmedizinerinnen und -mediziner haben in den letzten Jahren das Phänomen der RNA-Interferenz erforscht, mit dem gezielt die Aktivität einzelner Gene ausgeschaltet werden kann. Diese Methode basiert unter anderem auf kleinen RNA-Molekülen, sogenannten small interfering RNAs (siRNAs), mit deren Hilfe der Prozess der Eiweißherstellung gezielt unterbrochen werden kann. Gerade für die Behandlung von Krankheiten, bei denen siRNAs lokal verabreicht werden können, etwa Krebserkrankungen oder virale Infektionen, zeichnet sich ein großes medizinisches Potenzial dieser Moleküle ab. In der ersten GO-Bio-Förderphase hat Jacques Rohayem erfolgreich ein enzymatisches Kopierverfahren entwickelt, mit dem sich RNAi-Therapeutika besonders schnell und kosteneffizient in großen Mengen herstellen lassen.

Die Forschenden haben die Wirkung ihrer siRNA-Moleküle in Tierversuchen validiert. 2009 wurde die Riboxx GmbH mit Sitz in Radebeul bei Dresden gegründet, die das Design und die Synthese von kleinen RNAs als Dienstleistung anbietet. Zehn seiner Innovationen hat das Unternehmen bereits zum Patent angemeldet. Im Rahmen der zweiten Phase von GO-Bio will das Team um Rohayem nun die Produktion von siRNAs in den industriellen Maßstab überführen.

Dazu soll ein Protoyp für einen Biokatalyse-Reaktor aufgebaut werden, in dem sich in einem Volumen von 50 Litern maßgeschneiderte RNA-Moleküle produzieren lassen. Ziel der Forschenden ist es, nicht nur die Produktionskapazität deutlich zu erhöhen, sondern die hergestellten Moleküle auf ihre Wirksamkeit und Selektiviät im Tierversuch zu testen. Zudem soll der Riboxx-RNAi-Reaktor (R-Cube) für die RNA-Produktion unter GMP-Bedingungen optimiert werden.

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