Bei einem epileptischen Anfall entladen sich plötzlich ganze Nervenzellgruppen gleichzeitig und führen dadurch zu ungewollten Bewegungen und Empfindungen. Die Möglichkeiten, Betroffenen zu helfen, sind begrenzt. Ein Auslöser von Epilepsie kann der Mangel des Neuropeptids Dynorphin sein. Um diesen Mangel auszugleichen entwickelt die nun aus der Charité und der Medizinischen Universität Innsbruck gegründete EpiBlok Therapeutics GmbH entwickelt eine Gentherapie. Hierbei wird das Gen für das Neuropeptid Dynorphin gezielt in Neurone der betroffenen Hirnregion gebracht. Ziel ist eine langfristige Unterdrückung von Anfällen, indem die Nervenzellen Dynorphin auf Vorrat produzieren und bei Bedarf ausschütten. Unterstützt werden die Gründer von  Charité BIH Innovation, der gemeinsame Technologietransfer der Charité – Universitätsmedizin Berlin und des Berlin Institute of Health in der Charité (BIH).

 „Drug-on-Demand-Therapie“

Der neue Ansatz des Teams der neu gegründeten EpiBlok Therapeutics GmbH beruht auf einem Genvektor, der direkt in den Fokus der Epilepsie eingebracht wird und dort dauerhaft schützende Neuropeptide produziert. Bei der fokalen Epilepsie ist häufig die Konzentration eines kleinen Eiweißstoffes zu niedrig, des Neuropeptids Dynorphin. Die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler schleusten daher das Dynorphin-Gen mithilfe eines Genvektors in die betroffenen Nervenzellen ein. Diese begannen daraufhin, das Dynorphin-Peptid zu produzieren und zu speichern. Professor Christoph Schwarzer, Neuropharmakologe an der Universität Innsbruck, und Mitgründer von EpiBlok, erklärt das Besondere an der Therapie: „Es handelt sich in diesem Fall um eine „Drug on demand“-Therapie: Die Nervenzellen schütten das gespeicherte Peptid nur dann aus, wenn es gebraucht wird. Das ist der Fall, wenn die Nervenzellen in dauernder Erregung sind, wie zu Beginn eines epileptischen Anfalls. Das Dynorphin hemmt dann die Erregung, das Gewitter flaut ab.“

 In Mäusen konnten die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler bereits zeigen, dass die Gentherapie sicher ist und nach einmaliger Anwendung epileptische Anfälle zuverlässig für mehrere Monate unterdrückt. Als Vehikel für das Dynorphingen benutzen sie Adeno-assoziierte Virus-Vektoren (AAV), die für die Gentherapie einiger Krankheiten bereits klinisch zugelassen sind. Für die präklinischen Studien an der AAV-basierten Gentherapie gegen fokale Epilepsie erhielt das Projektteam bereits eine Förderung in Höhe von 3,3 Millionen Euro über das GO-Bio-Programm des Bundesministeriums für Bildung und Forschung (BMBF).

 Auch Professor Christopher Baum, Vorsitzender des Direktoriums des BIH und Vorstand des Translationsforschungsbereiches der Charité, begrüßt die Ausgründung: „Um neue Entwicklungen der Gentherapie für Patientinnen und Patienten mit bislang unzureichend behandelbaren Krankheiten verfügbar zu machen, brauchen wir unbedingt die große Tatkraft von Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler, die auch den Weg der Gründung gehen. In Berlin etablieren wir derzeit ein Ökosystem für Gen- und Zelltherapien, das die Startchancen für Gründerinnen und Gründer weiter verbessern wird. EpiBlok entsteht zur richtigen Zeit am richtigen Ort. So kann aus Forschung Gesundheit werden.“