Zuwendungsempfänger: Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin in der Helmholtz-Gemeinschaft (MDC)

Zuwendung: GO-Bio initial Sondierungsphase 5 (01.10.2024 bis 30.09.2025, 99.947,50 Euro)

Projektbeschreibung:

Die Häufigkeit unheilbarer neuromuskulärer Erkrankungen, von denen etwa eine von 3500 bis 4500 Personen betroffen ist, zeigt den dringenden Bedarf an neuen Medikamenten. Aktuelle Behandlungsstrategien scheitern oft. Daher sind neue Ansätze für die Forschung und Entwicklung von Medikamenten notwendig. Das Projektteam von NMJCare hat ein humanes Modell für neuromuskuläre Verbindungen (hNMJ) entwickelt. Dieses Modell besteht aus einer 2D-Hochdurchsatz-Screening-Plattform und einem 3D-Organoidmodell. Beide basieren auf patientinnen- und patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSC). Die Plattform ahmt die neuromuskuläre Entwicklung im lebenden Organismus nach. Beide Systeme entstehen aus einem gemeinsamen Vorläuferzustand und organisieren sich selbstständig zu funktionalen neuromuskulären Verbindungen.

Der innovative Ansatz des Projekts zielt darauf ab, Kosten zu senken, die Medikamentenentwicklung zu beschleunigen und personalisierte Behandlungen für neuromuskuläre Erkrankungen zu bieten. Dies führt zu einer besseren Lebensqualität für betroffene Personen.

Während der ersten Phase von GO-Bio initial wird die Machbarkeit des NMJCare-Projekts geprüft. Dies umfasst eine umfassende Marktanalyse, die Evaluierung der Betriebsfreiheit (Freedom-to-Operate) zur Bewertung rechtlicher Beschränkungen und die gezielte Einbindung von Interessengruppen aus Industrie und Wissenschaft für Pilotstudien. So wird sichergestellt, dass das Projektkonzept den Marktanforderungen entspricht.