Zuwendungsempfänger: Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin in der Helmholtz-Gemeinschaft (MDC)

Zuwendung: GO-Bio initial Sondierungsphase 5 (01.10.2024 bis 30.09.2025, 94.298,75 Euro)

Projektbeschreibung:

Personalisierte Gentherapien haben das Potenzial, derzeit unheilbare Krankheiten erfolgreich zu behandeln. Dafür entnimmt man Patientinnen und Patienten Immunzellen, bringt therapeutische Gene in diese Zellen ein und injiziert diese modifizierten Zellen zurück in die Patientinnen und Patienten. Dadurch werden die Zellen in die Lage versetzt, Krankheiten wie Krebs und Autoimmunerkrankungen zu bekämpfen. Insbesondere die Therapien mit Chimären-Antigen-Rezeptoren (CAR) sowie T-Zell-Rezeptoren (TCR) haben in den letzten Jahren große Erfolge bei der Behandlung von Krebserkrankungen gezeigt. Aktuell werden die CAR/TCR mittels eines viralen Übertragungssystems in die T-Zellen eingebaut. Die Herstellung dieser viralen Vektoren ist jedoch sehr komplex und somit teuer und zeitaufwendig. Personalisierte Gentherapien, die speziell auf die behandelte Person und ihre Erkrankung zugeschnitten sind, sind mit dieser Methode wirtschaftlich nicht möglich.

Eine Alternative bietet die Sleeping-Beauty(SB)-Technologie, welche keine viralen Vektoren benutzt, um ein Gen in das Genom von Zellen einzubauen. Stattdessen werden lediglich ein DNA-Vektor (ein längeres DNA-Konstrukt, in dem das therapeutische Gen eingebettet ist) sowie eine mRNA benötigt. Dies reduziert den Herstellungsaufwand im Vergleich zu viralen Vektoren deutlich. Allerdings ist die Produktion von DNA-Vektoren in klinischer Qualität noch immer teuer und langwierig, da sie von Bakterien hergestellt und aus diesen aufgereinigt werden müssen. Die synVec-Technologie soll diese Hürde beseitigen, indem sie einen neuen, komplett synthetischen Herstellungsprozess für DNA-Vektoren nutzt.

Die Kombination der SB-Technologie mit der synVec-Technologie soll die Kosten von patientinnen- und patientenspezifischen Gentherapien nachhaltig senken und dadurch innovative Behandlungsmethoden ermöglichen, ohne die Gesellschaft durch ausufernde Kosten zu überlasten.