Zuwendungsempfänger: Freie Universität Berlin

Zuwendung: GO-Bio initial Sondierungsphase 5 (01.10.2024 bis 30.09.2025, 119.994,00 Euro)

Projektbeschreibung:

Obwohl im Bereich der Gentherapie Fortschritte erzielt wurden, bleibt die Industrie mit Herausforderungen konfrontiert. So existieren im Menschen intrazelluläre Abwehrmechanismen, die bewirken, dass nur 1% des Wirkstoffs den Zielort erreicht. Aktuell wird dieses Problem durch höhere Dosen angegangen, was Nebenwirkungen nach sich zieht und die Anwendung auf seltene Erkrankungen und Krebs beschränkt.

Das Vorhaben TransfektionsAdditiv verfolgt das langfristige Ziel, ein neuartiges Transfektionsreagenz zu vermarkten. Diese patentierte Substanz kann als Hilfsstoff in den Abbauprozess der Gentherapeutika eingreifen und mehr Wirkstoff an den Zielort bringen. Dieses systemisch einsetzbare Molekül zeichnet sich durch eine präzise Struktur, erhöhte Effizienz und gute Verträglichkeit aus. Dadurch können die verabreichte Dosis und damit die Nebenwirkungen reduziert werden.

Während der Sondierungsphase von GO-Bio initial sollen die schutzrechtliche Situation geklärt, das wirtschaftliche Verwertungspotenzial analysiert und eine erfolgsversprechende Marktzugangsstrategie entwickelt werden. Parallel dazu soll die Machbarkeitsphase vorbereitet werden. Nach dem Proof-of-Concept wird diese Technologie die breite Anwendung von Gentherapien zur Bekämpfung genetischer Erkrankungen und Krebs ermöglichen.