Sondierungsphase

Zuwendungsempfänger: Technische Universität Dresden
Fördervolumen: GO-Bio initial Sondierungsphase 2. Runde (01.10.2021 bis 31.03.2022, 110.411,12 Euro)

Ziel des Vorhabens Makrophagen ist es, die Voraussetzungen für den Einsatz von humanen Makrophagen in der Zelltherapie zu schaffen. Die Arbeitsgruppe hat bereits ein neuartiges Verfahren entwickelt, welches es erstmals ermöglicht, Makrophagen aus induzierten pluripotenten Stammzellen experimentell zu vermehren. Dies ist eine wichtige Voraussetzung, um das große Potenzial dieser Zellen als Therapeutikum nutzbar zu machen.

Möglichkeiten zur Verwertung werden dann anhand drei relevanter Anwendungsbeispiele überprüft, die über unterschiedliche Marktgrößen verfügen: die Behandlung der seltenen Erkrankung Alveolarproteinose, die Behandlung schwerer Leberzirrhose und der Einsatz von CAR-Makrophagen in der Tumortherapie. Für den therapeutischen Einsatz der experimentell entwickelten Zellen sind Anpassungen hin zu einem zulassungsfähigen Zelltherapeutikum erforderlich.

Darüber hinaus werden Marktanalysen durchgeführt und die Patentlage sowie Voraussetzungen für die Zulassung der Makrophagen geprüft. Hierfür entwickelt das Team geeignete analytische Testverfahren und prüft diese gemeinsam mit externen Partnern wie dem Paul-Ehrlich-Institut. Durch die Analyse der verschiedenen Verwertungsoptionen können jeweils unterschiedliche Umsetzungsvoraussetzungen für einzelne relevante Produktparameter identifiziert werden. Das Forschungsvorhaben trägt somit im Sinne der Bekanntmachung zur Schärfung lebenswissenschaftlicher Verwertungsideen und Überprüfung ihrer Tragfähigkeit bei.

Machbarkeitsphase

Zuwendungsempfänger: Technische Universität Dresden
Fördervolumen: GO-Bio initial Machbarkeitsphase 2 (01.10.2022 bis 30.09.2024, 1.190.593,20 Euro)

Obwohl der Einsatz von Zelltherapeutika eine vielversprechende Therapiemöglichkeit für
Tumorerkrankungen darstellt, mangelt es gegenwärtig an effektiven und nachhaltigen Therapieansätzen. Zudem ist es noch nicht möglich, spezialisierte Immunzellen, sogenannte
Makrophagen, in großen Mengen für therapeutische Ansätze zu vermehren. Sie können mit den derzeitigen Methoden nur in begrenzter Zellzahl gewonnen werden.

Das Vorhaben Makrophagen-2 verfolgt das Ziel, humane Makrophagen als zelltherapeutisches Produkt in klinischer Qualität für die Tumortherapie zu entwickeln. Im Rahmen des Projektes soll die Wirksamkeit des Zellproduktes anhand von humanisierten Tiermodellen gezeigt werden, also, dass genetisch modifizierte Makrophagen durch ihre anti-tumorale Aktivität solide Tumore effektiv und nachhaltig bekämpfen können.

Damit Makrophagen in relevanten Mengen für die klinische Anwendung zur Verfügung stehen, werden in einem qualitätsgeprüften Herstellungsprozess genmodifizierte Makrophagen aus humanen induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS-Zellen) erzeugt. Hierbei setzt das neuentwickelte Zellprodukt auf die Fähigkeit der genmodifizierten Makrophagen zur Zellvermehrung, die durch das Einbringen von genetischen Veränderungen in die iPS-Zellen erreicht wird. Das neuartige Zellprodukt weist somit ein hohes Potenzial für einen breiten medizinischen Einsatz von Makrophagen in der Zelltherapie auf. Darauf aufbauend wäre es möglich, erste klinische Studien im Menschen durchzuführen und damit im Idealfall eine neue Behandlungsmöglichkeit für fortgeschrittene Krebserkrankungen zu entwickeln.