Zuwendungsempfänger: Deutsches Krebsforschungszentrum (DKFZ)

Projektvolumen: GO-Bio initial Machbarkeitsphase 1 (01.10.2021 bis 30.09.2023, 1.084.011,86 Euro)

Projektbeschreibung:

Morbus Parkinson ist neben der Alzheimer-Krankheit die zweithäufigste neuro-degenerative Erkrankung, wobei die stetig steigenden Zahlen an Patientinnen und Patienten eine immer größere Belastung für die Gesundheitsversorgung darstellen. Weltweit hat sich die Anzahl an diagnostizierten Patientinnen und Patienten mit Parkinson von 2,5 Millionen im Jahr 1990 auf 6,1 Millionen im Jahr 2016 erhöht. Derzeit stellen alle zugelassenen Medikamente nur eine symptomatische, aber keine ursächliche Behandlungsoption dar. Die Parkinson-Krankheit geht mit dem Verlust eines speziellen Nervenzelltyps einher, den sogenannten dopaminergen Neuronen. Der Antragsteller hat bereits in Vorarbeiten eine neue Technologie entwickelt, mit der es möglich ist, patientenspezifische Nervenvorläuferzellen (neuronale Stammzellen) aus humanem Gewebe zu gewinnen. Diese Technologie soll nun genutzt werden, um durch geeignete Kultivierungsbedingungen transplantierbare Zellen zu generieren, welche die untergegangenen dopaminergen Neuronen in Parkinson-Patienten funktionell ersetzen sollen. Diese patientenspezifischen Nervenvorläuferzellen sollen dann als zelluläres Therapeutikum zur Behandlung gegen die Parkinson-Krankheit eingesetzt werden und im besten Fall eine Behandlung der zugrundeliegenden Pathologie gewährleisten. Mit dem Verfahren wird ein globaler Markt adressiert, der aufgrund des demografischen Wandels und dem damit einhergehenden vermehrten Auftreten von neurodegenerativen Erkrankungen in den nächsten Jahrzehnten kontinuierlich wachsen wird. Die verwendete Technologie ist frei von technischen und ethischen Limitierungen, die mit dem Einsatz von embryonalen oder induzierten pluripotenten Stammzellen einhergehen, da die notwendige Reprogrammierung zu Nervenvorläuferzellen aus Hautgewebe oder auch Blut erfolgen kann. Daher ermöglicht der gewählte Ansatz den breiten Einsatz in der Primärindikation Morbus Parkinson und wäre idealerweise erweiterbar auf weitere neurodegenerative Erkrankungen.