Zuwendungsempfänger: Universität zu Köln

Zuwendung: GO-Bio initial Sondierungsphase 4 (01.10.2023 bis 30.09.2024, 115.062,00 Euro)

Projektbeschreibung:

Bei der Huntington-Krankheit handelt es sich um eine tödliche neurodegenerative Erkrankung des Menschen. Trotz umfangreicher Forschungsanstrengungen und wissenschaftlicher Fortschritte gilt sie immer noch als unheilbar. Daher möchten das Team von Plantman die Werkzeuge der synthetischen Pflanzenbiologie nutzen, um zur Erforschung einer Therapiemöglichkeit beizutragen. Ein zentrales Merkmal der Huntington-Krankheit ist eine toxische Anhäufung fehlgefalteter Proteine, die durch eine ungewöhnlich hohe Anzahl des sogenannten polyQ-Fragments des Huntingtin-Proteins verursacht wird. Obwohl Pflanzen zahlreiche polyQ-reiche Proteine produzieren, sind keine Symptome bekannt, die aus einer toxischen Anhäufung dieser Proteine resultieren. Das Team von Plantman konnte zeigen, dass, nach Einbringung eines menschlichen Huntingtin-Fragments in Pflanzen, diese Pflanzen die Bildung toxischer Huntingtin-Aggregaten aktiv verhindern. Das dafür verantwortliche Pflanzenprotein namens stromale Verarbeitungspeptidase (SPP) wurde mithilfe der synthetischen Biologie in vitro (d. h. im Reagenzglas) in menschlichen Zellen exprimiert. Das verhinderte die toxische Anhäufung von Huntingtin in den Zellen. Diese Ergebnisse können die Entwicklung einer neuen Therapie für die Huntington-Krankheit und weitere Erkrankungen mit toxischer Proteinaggregation wie ALS und Alzheimer-Krankheit ermöglichen. In der anstehenden Sondierungsphase soll ein Konzept für die bestmögliche Verwertung der neuartigen Therapie erarbeitet werden. Zu diesem Zweck sollen eine Schutzrechtsstrategie erarbeitet, der Markt analysiert, das Team erweitert und erste orientierende Voruntersuchungen zur Charakterisierung von SPP durchgeführt werden.