Sondierungsphase

Zuwendungsempfänger: Universität zu Köln

Zuwendung: GO-Bio initial Sondierungsphase 4 (01.10.2023 bis 30.09.2024, 115.062,00 Euro)

Bei der Huntington-Krankheit handelt es sich um eine tödliche neurodegenerative Erkrankung des Menschen. Trotz umfangreicher Forschungsanstrengungen und wissenschaftlicher Fortschritte gilt sie immer noch als unheilbar. Daher möchten das Team von Plantman die Werkzeuge der synthetischen Pflanzenbiologie nutzen, um zur Erforschung einer Therapiemöglichkeit beizutragen. Ein zentrales Merkmal der Huntington-Krankheit ist eine toxische Anhäufung fehlgefalteter Proteine, die durch eine ungewöhnlich hohe Anzahl des sogenannten polyQ-Fragments des Huntingtin-Proteins verursacht wird. Obwohl Pflanzen zahlreiche polyQ-reiche Proteine produzieren, sind keine Symptome bekannt, die aus einer toxischen Anhäufung dieser Proteine resultieren. Das Team von Plantman konnte zeigen, dass, nach Einbringung eines menschlichen Huntingtin-Fragments in Pflanzen, diese Pflanzen die Bildung toxischer Huntingtin-Aggregaten aktiv verhindern. Das dafür verantwortliche Pflanzenprotein namens stromale Verarbeitungspeptidase (SPP) wurde mithilfe der synthetischen Biologie in vitro (d. h. im Reagenzglas) in menschlichen Zellen exprimiert. Das verhinderte die toxische Anhäufung von Huntingtin in den Zellen. Diese Ergebnisse können die Entwicklung einer neuen Therapie für die Huntington-Krankheit und weitere Erkrankungen mit toxischer Proteinaggregation wie ALS und Alzheimer-Krankheit ermöglichen. In der anstehenden Sondierungsphase soll ein Konzept für die bestmögliche Verwertung der neuartigen Therapie erarbeitet werden. Zu diesem Zweck sollen eine Schutzrechtsstrategie erarbeitet, der Markt analysiert, das Team erweitert und erste orientierende Voruntersuchungen zur Charakterisierung von SPP durchgeführt werden.

Machbarkeitsphase

Zuwendungsempfänger: Universität zu Köln

Zuwendung: GO-Bio initial Machbarkeitsphase 4 (01.02.2025 bis 31.01.2027, 596.208,00 Euro)

Die Huntington-Krankheit ist eine schwere Erbkrankheit, die unwillkürliche Bewegungen, geistige Beeinträchtigungen und letztendlich den Tod verursacht. Eine Heilung ist bislang nicht möglich, da bisherige Behandlungen nur die Symptome lindern können. Ein zentrales Problem ist die Ansammlung fehlerhafter Huntington-Proteine in den Nervenzellen. Bisherige Therapien zielen darauf ab, das Huntington-Gen auszuschalten oder die Produktion von Huntington-mRNA zu reduzieren.

Das Forschungsprojekt Plantman verfolgt einen neuen Ansatz direkt auf der Ebene der Proteine. Die Forschenden haben sich von Pflanzen inspirieren lassen, die keine schädlichen Proteinaggregate entwickeln. Sie identifizierten ein pflanzliches Protein, das in der Lage ist, die toxischen Huntington-Proteine zu unterdrücken.

Das Hauptziel des Projekts ist es, dieses pflanzliche Protein so zu modifizieren, dass es gezielt die schädlichen Proteinaggregate bei Patientinnen und Patienten abbaut. Dieser neue therapeutische Ansatz könnte die Huntington-Krankheit erstmals heilbar machen und bietet damit eine vielversprechende Perspektive zur Überwindung dieser schwerwiegenden Krankheit. Das Projekt hebt sich durch seinen einzigartigen Ansatz von bisherigen Forschungen ab und hat das Potenzial, das Leben von Betroffenen und ihren Familien erheblich zu verbessern.