Sondierungsphase

Zuwendungsempfänger: Eberhard-Karls-Universität Tübingen
Fördervolumen: GO-Bio initial Sondierungsphase 2 (01.10.2021 bis 30.09.2022, 118.747,99 Euro)

Ziel des Forschungsvorhabens REVeyeVE ist es, eine Alternative zur viralen okularen Gentherapie zu entwickeln und damit Patientinnen und Patienten mit erblich bedingten Netzhauterkrankungen vor der Erblindung zu bewahren. Allein in Deutschland sind 75.000 Menschen betroffen, in einigen Fällen gibt es keine Therapie. Die Forschenden streben zudem an, die zu entwickelnde Therapie auf Volkskrankheiten zu erweitern, bei denen eine genetische Vorbelastung das Risiko für Fehlsichtigkeit und Erblindung erhöht. Hierzu zählt die altersbedingte Makuladegeneration mit rund 6 Millionen Betroffenen in Deutschland.

2018 wurde die erste virale Gentherapie für ein Augenleiden zugelassen, womit erstmals eine ursächliche Behandlung für eine genetische Augenerkrankung möglich war. Zugleich sind die Anwendungsmöglichkeiten jedoch begrenzt, da es häufig zu Nebenwirkungen wie etwa Entzündungsreaktionen kommt. Außerdem ist die Gengröße begrenzt, die durch ein Virus transportiert werden kann.

Die im Rahmen des Vorhabens angestrebte Entwicklung nicht-viraler Nanovehikel bietet die Chance, diese Nachteile zu überwinden. Die Nanovehikel sind gut verträglich und werden aus abbaubaren Materialien hergestellt. Sie können magnetisch gesteuert und zielgerichtet zum Bestimmungsort navigiert werden. Diese zielgerichtete Navigation bietet ein absolutes Alleinstellungsmerkmal und macht Injektionen unter die Netzhaut unnötig. Zudem können die Nanovehikel auch mit großen Genen beladen werden. Die Vorteile dieser neuartigen Technologie tragen erheblich zur Verbesserung der okularen Gentherapie bei und schützen mehr Patientinnen und Patienten davor, zu erblinden. In der initialen Phase des Vorhabens sollen die Verwertungschancen der Projektidee anhand von ökonomischen und rechtlichen Betrachtungen analysiert werden. Damit trägt das Projekt im Sinne der Bekanntmachung zur Stärkung der lebenswissenschaftlichen Innovationslandschaft in Deutschland bei.

Machbarkeitsphase

Zuwendungsempfänger: Eberhard-Karls-Universität Tübingen
Fördervolumen: GO-Bio initial Machbarkeitsphase 2 (01.10.2022 bis 30.09.2024, 849.010,84 Euro)

Allein in Deutschland sind 75.000 Menschen von erblich bedingten Netzhauterkrankungen betroffen. Eine Therapie der Erkrankungen ist nur in wenigen Fällen möglich. 2018 wurde die erste virale Gentherapie für ein Augenleiden zugelassen, womit erstmals eine ursächliche Behandlung möglich wurde – ein Meilenstein in der Therapie erblich bedingter Netzhauterkrankungen. Doch die Anwendungsmöglichkeiten sind begrenzt, die Applikation ins Auge ist kompliziert und es kommt häufig zu Nebenwirkungen wie etwa chronischen Entzündungs-reaktionen.

Ziel des Forschungsvorhabens REVeyeVe-2 ist es, eine Alternative zur viralen Gentherapie zu entwickeln, die leichter verabreichbar ist und keine Entzündungen verursacht, und damit Menschen mit erblich bedingten Netzhauterkrankungen vor der Erblindung zu bewahren. Auch Volkskrankheiten wie etwa die altersbedingte Makuladegeneration, bei der eine genetische Vorbelastung das Erblindungsrisiko erhöht, sollen mit dem Forschungsvorhaben therapierbar werden. Damit könnte sechs Mio. betroffener Menschen in Deutschland geholfen werden.

Die angestrebte Entwicklung nicht viraler Nanovehikel könnte die Lösung sein. Die metallischen Nanovehikel sind gut verträglich, biologisch abbaubar und können per Magnetfeld zum Bestimmungsort gesteuert werden. Diese zielgerichtete Navigation bietet ein absolutes Alleinstellungsmerkmal und macht Injektionen unter der Netzhaut unnötig. Zudem können die Nanopartikel im Gegensatz zu Viren auch mit großen Genen beladen werden. Die Vorteile dieser neuartigen Technologie tragen erheblich zur Verbesserung der okularen Gentherapie bei und schützen mehr Betroffene davor, zu erblinden. In der Machbarkeitsphase werden die Umsetzbarkeit der Therapie im Tier-Auge überprüft und durch die Vervollständigung des Teams sowie die Präzisierung des Verwertungsplans die Grundlagen für eine weitere Anschlussförderung gelegt.