Sondierungsphase

Zuwendungsempfänger: Forschungszentrum Jülich GmbH
Fördervolumen: GO-Bio initial Sondierungsphase 2 (01.10.2021 bis 30.09.2022, 100.000,00 Euro)

Typ-2-Diabetes-Mellitus (T2DM) ist eine fortschreitende, chronische Stoffwechselerkrankung mit mehr als 450 Millionen Erkrankten weltweit. Derzeit gilt die Erkrankung als unheilbar. Fachleute schätzen, dass die Zahl der Erkrankten in den nächsten Jahren nicht nur drastisch steigen wird, sondern die Betroffenen auch immer jünger werden. Aufgrund dessen verfolgt das Projekt T2DM das Ziel, einen Wirkstoff zu entwickeln, der die Typ-2-Diabetes-Erkrankung heilen und deren Entstehung verhindern kann. Dies würde die Lebensqualität von Hunderten Millionen Menschen enorm verbessern. Bei rund 90 Prozent aller an dieser Diabetes-Form Erkrankten sind in den Langerhans‐Inseln der Bauchspeicheldrüse Ablagerungen eines Proteins zu finden, dem sogenannten Amylin oder auch Insel‐Amyloid‐Polypeptid (IAPP). Diese Ablagerungen beziehungsweise kleine lösliche Bestandteile stehen in Verdacht, giftig auf die Zellen zu wirken, sodass diese ihre Funktion verlieren und sterben. In der Sondierungsphase sollen experimentelle Vorarbeiten durchgeführt werden, um die Idee zur Wirkstoffentwicklung umsetzen zu können und die analysierten Wirkstoffe in die Machbarkeitsphase überführen zu können. Übergeordnetes Ziel ist die Entwicklung eines Wirkstoffs, der die „Verklumpung“ des IAPPs verhindert, bereits bestehende Verklumpungen auflöst und somit keine weiteren Schäden entstehen können. Das Forschungsvorhaben trägt somit im Sinne der Bekanntmachung zur Stärkung lebenswissenschaftlicher innovativer Forschungsansätze bei, indem Verwertungsideen spezifiziert werden, um Produkte und Dienstleistungen nachfolgend erfolgreich in die wirtschaftliche Verwertung zu überführen.

Machbarkeitsphase

Zuwendungsempfänger: Forschungszentrum Jülich GmbH
Fördervolumen: GO-Bio initial Machbarkeitsphase 2 (01.10.2022 bis 30.09.2024, 499.428,00 Euro)

Typ-2-Diabetes-Mellitus (T2DM) ist eine fortschreitende, chronische Stoffwechselerkrankung mit mehr als 450 Millionen Erkrankten weltweit. Ein wichtiges Merkmal des T2DM ist ein Funktionsverlust von Insulin-produzierenden Zellen in der Bauchspeicheldrüse (Beta-Zellen) beziehungsweise deren stetig abnehmende Anzahl. Die daraus resultierende unzureichende Insulinausschüttung führt dann zu einer krankhaft vermehrten Menge an Glukose im Blut (Hyperglykämie). 

Ein Hauptmerkmal für das Krankheitsbild des T2DM sind krankhafte Ablagerungen eines bestimmten Proteins, genauer des Peptids Amylin, auch IAPP genannt, in den Langerhans-Inseln der Bauchspeicheldrüse. Amylin hat unter normalen Umständen die Funktion, Aktivitäten des Verdauungstraktes wie z.B. die Magenentleerung zu steuern. Bei T2DM jedoch bilden sich aus vielen Amylin-Molekülen Amyloid-Fibrillen, die wachsen und sich Prionen-artig vermehren können. Solche Amyloide, welche die gesunde Funktion von Geweben und Organen stören können, entstehen, wenn zuvor gesunde Proteine ihre normale Struktur durch Fehlfaltung verlieren, wodurch sie sich als faserige Amyloid-Ablagerungen innerhalb oder außerhalb von Zellen bilden. Diese Prione sind Amyloide, die auf Kosten funktioneller Bausteine, wie hier Amylin, weiterwachsen und sich selbst vermehren. Hier setzt das Projekt TDM2-Therapie an, indem es eine Anti-Prionen-Strategie gegen Proteinfehlfaltungs-
erkrankungen in Form von Wirkstoffkandidaten entwickelt und diese auf T2DM-Erkrankung anwendet, sodass die Proteinfehlfaltungen rückgängig gemacht werden können. 

In der Machbarkeitsphase sollen die Wirkstoffe durch umfangreiche experimentelle Arbeiten charakterisiert werden und ein Wirknachweis im lebenden Organismus erbracht werden (Proof of Concept). In den letzten Zügen der Machbarkeitsphase soll die Anmeldung der Schutzrechte und das Verfassen mindestens einer hochwertigen Publikation erfolgen, um künftig die präklinische Analyse der erfolgversprechendsten Wirkstoffkandidaten voranzutreiben.