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Cas13-basierter Therapieansatz zur akuten Behandlung von viralen Infektionen : , Thema: GO-BIO initial

Helmholtz Zentrum München – Deutsches Forschungszentrum für Gesundheit und Umwelt (GmbH) - Dr. Christoph Gruber

Die Erreger der überwiegenden Mehrheit der neu auftretenden viralen Infektionskrankheiten der letzten Jahrzehnte (HIV, Variationen der Influenzaviren, SARS, Ebola), aber auch die bereits Jahrtausende alten Tollwut-Erreger sind RNA-Viren. © Adobe Stock/PoppyPix

Sondierungsphase

Zuwendungsempfänger: Helmholtz Zentrum München Deutsches Forschungszentrum für Gesundheit und Umwelt (GmbH)
Fördervolumen: GO-Bio initial Sondierungsphase 2. Runde (01.10.2021 bis 30.09.2022), 99.998,33 Euro

Die großen Epidemien und Pandemien der jüngsten Vergangenheit und Gegenwart werden durch RNA-Viren wie beispielsweise SARS-CoV-2 verursacht. Um diesen Krankheitserregern wirkungsvoll zu begegnen, soll im Forschungsvorhaben TheraCas13 eine Biotechnologieplattform entwickelt werden, die in der Lage ist, für jeden Virusstamm und jede mögliche Variante schnell spezifische Medikamente zu entwickeln und zur Verfügung zu stellen.

Diese Plattform basiert auf einem Enzym, das sehr spezifisch gegen Viren wirkt. Durch Anpassungen des Enzyms können diverse Virusklassen angegriffen werden. Diese neu entwickelte Enzymvariante verfügt über eine stark gesteigerte Aktivität, die es ermöglicht, in Zellkulturen die Ausbreitung von SARS-CoV-2 um mehr als 95 Prozent zu hemmen. In den darauffolgenden Schritten validieren die Forschenden die Enzymvariante in einem Tiermodell und passen den Wirkstoff daraufhin entsprechend an.

Ziel ist es, ein System als universelle, antivirale Therapieplattform hinsichtlich ihrer Verwertungsoptionen zu prüfen und schließlich zu etablieren. Das Forschungsvorhaben trägt somit im Sinne der Bekanntmachung zur Schärfung lebenswissenschaftlicher Verwertungsideen und Überprüfung ihrer Tragfähigkeit bei.

Machbarkeitsphase

Zuwendungsempfänger: Technische Universität München
Fördervolumen: GO-Bio initial Machbarkeitsphase 2 (01.10.2022 bis 30.09.2024, 908.589,00 Euro)

Der Großteil der Epidemien und Pandemien der Vergangenheit und Gegenwart wurden durch RNA-Viren verursacht, so beispielsweise auch die durch das SARS-CoV-2-Virus ausgelöste Corona-Pandemie. Um diesen Krankheitserregern wirkungsvoll zu begegnen, soll im Forschungsvorhaben TheraCas13-2 eine Therapieplattform entwickelt werden, die in der Lage ist, für jedes RNA-Virus und jede Variante hiervon in kürzester Zeit ein Medikament bereitstellen zu können.

Die Plattform basiert auf dem bakteriellen Immunsystem CRISPR/Cas, welches so angepasst wurde, dass es in humanen Zellen hochaktiv ist. Das System ist modular aufgebaut und kann deswegen an jedes RNA-Virus angepasst werden. Eine optimierte Enzymvariante von Cas13 ermöglicht es, in Zellkulturen die Ausbreitung von SARS-CoV-2 um mehr als 95 Prozent zu hemmen. In der Machbarkeitsphase wird das Therapiesystem in einem Tiermodell validiert um ein proof-of-principle für die Behandlung eines RNA-Virus im Lebewesen zu erbringen. Des Weiteren soll das Team erweitert, die FtO-Analyse weitergeführt und der Verwertungsplan verfeinert werden. Ziel ist es, das System als universelle, antivirale Therapieplattform zu entwickeln.