Zuwendungsempfänger: Heinrich-Pette-Institut, Leibniz-Institut für Experimentelle Virologie
Förderung: GO-Bio Phase I (01.02.2008 bis 31.12.2011, 2.149.664 Euro)

Projektbeschreibung

An der Immunschwächekrankheit AIDS leiden viele Menschen, die Zahl der HIV-Infizierten wird derzeit auf rund 40 Millionen Menschen geschätzt. Trotz jahrzehntelanger Forschung ist bislang kein Ansatz gefunden worden, diese Menschen zu heilen. Bestehende Medikamente richten sich lediglich gegen die Vermehrung des Aids auslösenden HI-Virus (HIV) und können die Krankheit bestenfalls in Schach halten. Eine einmal bestehende Infektion kann nicht wieder rückgängig gemacht werden, weil sich das Virenerbgut stabil in die DNA der Wirtszelle integriert und damit der genetische Bauplan zur Produktion immer neuer Viren im Körper der Betroffenen verbleibt. Die Arbeiten von Joachim Hauber am Heinrich-Pette-Institut für Experimentelle Virologie und Immunologie in Hamburg, die gemeinsam mit Kolleginnen und Kollegen um Frank Buchholz vom Max-Planck-Institut für molekulare Zellbiologie in Dresden erfolgen, durchbrechen nun erstmals diesen Teufelskreis: Die Forschenden haben ein Verfahren gefunden, das Erbgut von HI-Viren in den infizierten Zellen komplett zu entfernen. Dabei benutzen sie das Enzym Rekombinase als molekulare Schere, die mithilfe eines biotechnologischen Verfahrens so optimiert wurde, dass sie das Viren-Erbgut zielgenau erkennt und aus dem Genom betroffener Zellen herausschneidet. Auf der Basis dieser in Zellkulturen etablierten Methode wollen Hauber und sein Team nun im Rahmen von GO-Bio ein gentherapeutisches Verfahren entwickeln, das auch beim Menschen funktioniert. Dies umfasst zunächst sowohl die Optimierung der Rekombinase-Herstellung als auch die Prüfung geeigneter Verfahren des Gentransfers mithilfe viraler Transportsysteme (Vektoren), um das Enzym in das Genom der infizierten Zellen hineinzuschleusen. Hierbei wollen die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler auf bereits etablierte Technologien der somatischen Gentherapie zurückgreifen. Die Behandlung der Patientinnen und Patienten soll mit einem ex vivo-Ansatz erfolgen: Zunächst werden den Betroffenen infizierte Zellen entnommen, behandelt und anschließend wieder zugeführt. Die Umsetzung dieser Therapie ist im Rahmen einer noch zu gründenden Firma geplant, die die klinische Anwendung – gemeinsam mit Partnern – übernehmen wird.